Alkeus, 길드우레티놀(ALK)의 신속한 등록 경로를 지원하는 1억 5천만 달러 규모의 시리즈 B 자금 조달 발표

Dec 16, 2023

Vertex 설립자이자 업계 개척자인 Joshua Boger, Ph.D. 알케우스 회장으로 선임

매사추세츠주 캠브리지, June 05, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Alkeus Pharmaceuticals는 잠재적인 질병 개선 정밀제인 길드리티놀(ALK-001)의 등록 및 출시를 지원하기 위해 1억 5천만 달러 규모의 시리즈 B 자금을 조달했다고 오늘 발표했습니다. 어린이와 청소년 실명의 주요 유전적 원인인 스타가르트병 치료용 의약품입니다. 자금 조달은 Bain Capital Life Sciences가 주도했으며 TCGX, Wellington Management 및 Sofinnova Investments도 추가로 참여했습니다. Alkeus는 또한 오늘 생명공학 산업의 선구자이자 Vertex Pharmaceuticals의 창립자인 Joshua Boger 박사가 Alkeus에 회장으로 합류했다고 발표했습니다.

Alkeus의 CEO, 사장이자 공동 창업자인 Leonide Saad 박사는 "이 1억 5천만 달러 자금 조달로 얻은 수익금으로 Alkeus는 우리 팀을 확장하고 길드우레티놀을 NDA 제출 및 FDA 승인을 가능한 한 빨리 추진할 수 있게 될 것입니다"라고 말했습니다. "환자 중심의 회사를 만드는 과정에서 조슈아 회장과 함께 일하게 되어 매우 기쁩니다. 혁신적인 의약품의 성공적인 개발과 상업화를 이끈 조슈아의 깊은 경험은 이 조직 성장 기간 동안 알케우스에게 엄청난 가치가 될 것입니다. 길드레티놀 출시 준비 중"

스타가르트병은 어린이와 청소년 실명의 주요 원인으로, 미국 내 30,000명 이상, 전 세계 150,000명 이상에게 영향을 미칩니다. 스타가르트병 환자는 일반적으로 정상적인 시력을 가지고 태어나지만 ABCA4 유전자의 돌연변이로 인해 눈의 비타민 A의 이량체화(또는 응집)가 가속화되어 빠르면 5세부터 시작하여 망막 손상과 그에 따른 점진적인 시력 상실을 초래합니다. 나이. 길드우레티놀은 정상적인 시력에 영향을 주지 않으면서 눈의 비타민 A 이합체화를 실질적으로 감소시켜 스타가르트병의 근본적인 메커니즘을 해결하기 위해 임상 개발 중인 최초이자 유일한 의약품입니다. 2상 임상 데이터에서는 Stargardt 환자의 망막 손상이 통계적으로나 임상적으로 의미 있게 느려지는 것으로 나타났습니다. 미국 FDA는 길드레티놀(ALK-001)에 혁신치료제 지정 및 희귀의약품 지정을 부여했습니다. 알케우스는 2024년 길드레티놀 승인을 위한 NDA를 제출할 계획이다.

Alkeus의 조슈아 보거(Joshua Boger) 회장은 "스타가르트는 필연적으로 치명적인 시력 상실을 초래하는 진행성 쇠약 질병이다. 유전적 원인은 잘 알려져 있지만 현재까지 효과적인 치료법은 없다"고 말했다. "Leonide와 Alkeus 팀은 길드우레티놀을 연구실에서 질병의 여러 단계에 걸쳐 긍정적이고 설득력 있는 임상 데이터로 가져왔습니다. 여기에는 진행성 질환 환자를 대상으로 한 2상 위약 대조 시험이 포함됩니다. 임상적으로 의미 있는 질병의 둔화. 추가 임상 데이터에 따르면 어린이를 포함한 환자의 질병이 중단되는 것으로 나타났습니다."

Boger 박사는 계속해서 "우리는 이제 모든 Stargardt 환자를 위해 이 혁신적인 의약품을 현실로 만들 준비가 되어 있습니다."라고 말했습니다.

길드레티놀(ALK-001) 소개 길듀레티놀은 시각 주기를 방해하지 않으면서 스타가르트 환자의 시력 상실 진행을 늦추거나 중단시킬 가능성이 있는 비타민 A 이량체화를 크게 감소시키는 새롭고 특별히 중수소화된 비타민 A 형태로 연구자들이 설계했습니다. 전임상 연구에서 길드우레티놀은 비타민 A 이량체화를 80% 이상 감소시켰으며 이 질병의 유전 동물 모델에서 실명 발병을 예방했습니다. 진행성 질환이 있는 Stargardt 환자를 대상으로 한 2년간의 이중 맹검, 위약 대조 2상 연구(n = 50)에서, 길드우레티놀을 하루에 한 번 알약으로 치료하면 위약에 비해 망막 손상이 느려지는 것으로 나타났습니다. 안저 자가형광(FAF)으로 측정한 위축성 병변의 성장 속도를 관찰했습니다. 이 약물은 내약성이 좋았으며 안전성은 잘 알려진 비타민 A 프로필과 일치했습니다. 스타르가르트병 초기 단계의 어린이와 젊은 성인에서 길드우레티놀은 질병 과정을 중단시켜 추가적인 망막 손상과 시력 상실을 예방하는 것으로 나타났습니다. 중간 질환이 있는 스타가르트 환자를 대상으로 한 완전 등록, 무작위, 위약 대조 임상 시험(n = 80)을 포함하여 스타가르트병에 대한 길드우레티놀에 대한 추가 임상 시험이 진행 중이며, 2025년에 주요 데이터가 나올 것으로 예상됩니다. 건성 연령 관련 황반변성(AMD)에 따른 지도형 위축(GA) 환자를 대상으로 한 길드우레티놀에 대한 제3상 연구(n = 200)가 현재 완전히 등록되었으며 2023년 후반에 결과가 나올 것으로 예상됩니다.